Parlamentares e familiares de crianças com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) manifestaram surpresa e lamentaram o cancelamento do registro do Elevidys, terapia gênica destinada ao tratamento da doença degenerativa, que provoca a perda progressiva da força muscular. Em audiência pública da Comissão de Direitos Humanos (CDH) nesta quinta-feira (27), eles defenderam a revisão dos protocolos de acompanhamento do medicamento e a retomada urgente do diálogo entre a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a farmacêutica Roche para viabilizar um eventual novo registro e o uso da terapia no Brasil.

Segundo familiares e a representante da Roche, crianças tratadas apresentaram ganhos de força, mobilidade e autonomia ou conseguiram estabilizar suas condições. O Elevidys é uma terapia gênica de aplicação única. No Brasil, era indicado para crianças de 4 a 7 anos que ainda conseguiam andar e atendiam a critérios clínicos e laboratoriais específicos.

A presidente da CDH, senadora Damares Alves (Republicanos-DF), afirmou que o cancelamento deve ser analisado a partir dos impactos sobre as famílias. Ela cobrou esclarecimentos sobre o acompanhamento das crianças já tratadas e as possibilidades futuras de acesso à terapia. Damares também anunciou a criação de um grupo especial na comissão, com representantes de órgãos públicos, do Parlamento e das famílias, para acompanhar o tema.

— As discussões devem pensar em como fazer para que os pacientes com doenças raras não sejam esquecidos enquanto a ciência avança e para que nenhum paciente que fez parte de experimento seja abandonado como cobaia — afirmou.

Autor do requerimento (REQ 108/2026 – CDH) para a audiência, o senador Hermes Klann (PL-SC) também ressaltou a urgência da situação.

— Por trás de cada decisão, de cada medicamento, de cada dado técnico, existem vidas, crianças, pais e mães lutando diariamente pelo futuro dos seus filhos.

Cancelamento 

O cancelamento do registro foi solicitado pela própria Roche e publicado na segunda-feira (24), três dias antes da audiência. Segundo a Anvisa, os dados apresentados não foram suficientes para reduzir as incertezas sobre a eficácia e a segurança do medicamento.

A agência explicou que uma mudança no protocolo de monitoramento pós-registro, adotada pela desenvolvedora original do Elevidys, a empresa norte-americana de biotecnologia Sarepta Therapeutics, comprometeu o cumprimento do termo firmado com a Roche. Pelo acordo, os dados de eficácia e segurança deveriam ser apresentados anualmente. Com a alteração, novas informações ficariam disponíveis somente em 2031.

— Os dados apresentados como tentativa de cumprimento do termo de compromisso são de acompanhamento da vida real desses pacientes e mostram que os resultados não reduzem, de forma significativa, as incertezas que existiam no momento do registro e que ainda existem — disse Daniela Marreco Cerqueira, diretora da Segunda Diretoria da Anvisa.

Entre as incertezas apontadas pela agência estão os riscos de complicações cardíacas e hepáticas. Segundo Daniela Cerqueira, o acompanhamento dos pacientes também indicou a necessidade de aumentar as doses de corticoides e recorrer a imunossupressores para controlar efeitos adversos.

O Elevidys estava com a comercialização e o uso suspensos desde julho de 2025, após a comunicação de três mortes no exterior associadas a terapias gênicas que utilizam o mesmo vetor viral. Dois dos casos ocorreram após o uso do Elevidys em pacientes que já não conseguiam caminhar, perfil diferente daquele autorizado no Brasil.

O medicamento custa cerca de R$ 20 milhões e não foi incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS). Algumas famílias o obtiveram acesso por meio de decisões judiciais.

Pacientes brasileiros

De acordo com a Anvisa, 15 pacientes receberam o Elevidys no Brasil. Eles deverão continuar sendo acompanhados pela Roche, com o envio de informações que permitam à agência avaliar a relação entre benefícios e riscos.

Daniela informou ainda que está em andamento um estudo clínico global, com a participação de pacientes brasileiros, destinado a gerar evidências que poderão fundamentar um novo pedido de registro. Segundo ela, uma eventual solicitação terá análise prioritária da Anvisa.

Para as famílias que já conseguiram o medicamento ou ainda buscam acesso, as decisões regulatórias devem considerar o caráter progressivo da doença e a perda de funções motoras ao longo do tempo.

Deborah do Couto Nobre Rassele, mãe de Raul Rassele, afirmou que a demora dos processos reduz as possibilidades de estabilizar o avanço da doença. Segundo ela, mesmo após uma decisão judicial favorável ao tratamento do filho, a aplicação não ocorreu antes da suspensão determinada pela Anvisa.

— Estamos desde 2024 discutindo e, a cada dia, nossos filhos perdem movimentos e força muscular. Respeitamos a ciência e as autoridades competentes, mas não temos mais tempo.

Deborah informou que mães com ações judiciais já julgadas se dispõem a assinar termos de responsabilidade para permitir o uso do produto.

Pai do segundo paciente tratado com Elevidys no Brasil, Humberto Scherer relatou que o filho, Guilherme, apresentou melhoras musculares e motoras após a aplicação. Ele contestou, porém, a informação de que as crianças estariam recebendo acompanhamento posterior da Roche e da Anvisa.

— Temos um grupo com os familiares dos 15 meninos tratados e nenhum reclamou de nada. O Guilherme não teve alteração; pelo contrário, 85% dos exames de sangue dele melhoraram. Isso sem ninguém da Anvisa ou da Roche me ligar. Não tem ninguém acompanhando ninguém — declarou.

Os deputados Max Lemos (União-RJ) e Vitor Lippi (PSD-SP) defenderam a revisão de protocolos em situações excepcionais. Para eles, os benefícios relatados pelas famílias e a ausência de eventos graves entre os pacientes brasileiros justificam uma análise específica e urgente sobre as possibilidades de uso da terapia.

— Salvar vidas está acima de protocolos — disse o deputado Lippi.

Os apelos foram acompanhados por dezenas de pais e mães com filhos com Duchenne e que participaram presencialmente da audiência pública.

Posição da Roche

A representante da Roche, médica Ana Carolina Almeida, afirmou que o pedido de cancelamento foi apresentado após sucessivas tratativas com a Anvisa chegarem a um impasse técnico. Segundo ela, os dados disponíveis não foram suficientes para cumprir as exigências da agência, e a empresa optou por não prolongar um processo sem perspectiva de convergência.

— A decisão de retirar o registro aconteceu após sucessivas tratativas técnicas, nas quais identificamos que as exigências regulatórias e os dados de longo prazo haviam atingido um impasse.

Apesar do cancelamento, a Roche informou que mantém sua avaliação favorável aos benefícios do Elevidys, com base na experiência de mais de 1,2 mil pacientes tratados no mundo.

Em resposta a Max Lemos, Ana disse que os pacientes brasileiros foram acompanhados pela empresa e por um estudo da Universidade Estadual de Campinas (Unicamp), durante períodos de seis meses a um ano. Segundo a médica, eles apresentaram boas condições funcionais e motoras, e os eventos adversos identificados, de intensidade leve ou moderada, foram controlados durante o tratamento.

Ela explicou ainda que, após a mudança no protocolo adotada pela Sarepta, a Roche assumiu a responsabilidade de realizar análises anuais de eficácia em pacientes com perfil semelhante ao autorizado no Brasil. A representante reconheceu, no entanto, que ainda não é possível prever quando haverá evidências suficientes para responder a todas as exigências da Anvisa.

Decisão técnica

A representante do Ministério da Saúde, Luciene Fontes Schluckebier Bonan, afirmou que a pasta acompanha a situação das famílias e mantém as terapias em seu horizonte de avaliação. Ela ponderou, porém, que a própria Roche reconheceu não ter apresentado os dados necessários para atender às exigências da Anvisa.

Luciene Bonan assegurou que o tema continuará sendo tratado como prioridade pelo ministério e pela agência reguladora, mas afastou a possibilidade de influência política no cancelamento.

— Isso nunca foi uma decisão política. É uma decisão técnica, assessorada pelos órgãos técnicos que o Brasil tem. Há questões técnicas que permeiam toda essa discussão.

Agência Senado (Reprodução autorizada mediante citação da Agência Senado)

Fonte: Agência Senado

O presidente do Senado, Davi Alcolumbre, reuniu-se nesta quarta-feira (26) no Palácio da Alvorada com o presidente da República, Luiz Inácio Lula da Silva, e com o presidente da Câmara dos Deputados, Hugo Motta. No encontro, ficou acertada a lista de matérias que serão prioridade no Congresso Nacional nos próximos dias.

Essas matérias são o fim da escala 6 x 1 (PEC 221/2019); a PEC da Segurança Pública (PEC 18/2025); a MP que acaba com a chamada taxa das blusinhas (MP 1.357/2026); o Marco Legal dos Minerais Críticos (PL 2.780/2024); e a criação do Regime Especial de Tributação para Serviços de Datacenter, o Redata (PL 278/2026).

Davi elogiou a pauta da reunião e disse que o encontro permitiu o acerto de agendas importantes para o país.

— A relação construída entre o Poder Executivo e o Congresso Nacional tem dado muitos frutos positivos ao povo brasileiro — afirmou.

O presidente do Senado anunciou que as matérias estarão na pauta da semana de 31 de agosto a 4 de setembro, em que ele já havia previsto um esforço concentrado.

— Uma coisa eu posso garantir: nós vamos deliberar essas matérias na semana do esforço concentrado, pois será a última semana [de votação] que teremos antes das eleições — explicou.

Escala 6×1

A PEC do fim da escala 6×1 foi aprovada na Câmara dos Deputados em 27 de maio. A proposta altera a Constituição para reduzir a carga horária máxima de trabalho para 40 horas semanais.

A PEC garante dois dias de repouso semanal remunerado, sem diminuição de salário. A mudança será aplicada progressivamente e inclui exceções para trabalhadores com regimes diferenciados e para aqueles com salários mais elevados e diploma de nível superior.

Na última sexta-feira (21), Davi despachou a matéria para a Comissão de Constituição e Justiça (CCJ) do Senado, onde o relator é o senador Omar Aziz (PSD-AM). Segundo Davi, o relatório deve ser apresentado na CCJ na próxima quarta-feira (2 de setembro).

Segurança Pública

O relator da PEC da Segurança Pública na Comissão de Constituição e Justiça (CCJ), senador Rogério Carvalho (PT-SE), já informou que vai apresentar relatório favorável à aprovação da proposta da forma como foi aprovada na Câmara dos Deputados.

A proposta reorganiza o sistema de segurança pública no país, ao redefinir as fontes de financiamento do setor, incluindo a destinação de parte da arrecadação das apostas esportivas aos fundos nacionais de segurança pública e do sistema penitenciário.

— Temos, no Congresso Nacional, a clareza da necessidade urgente de termos definido o papel de cada ente e recursos para o enfrentamento da questão, e tudo isso se dará na votação dessa PEC. Sabemos que é uma demanda da sociedade — declarou Davi, logo após a reunião, acrescentando que o relatório deve ser apresentado na próxima semana na CCJ.

Taxa das blusinhas

A MP 1.357/2026 zera temporariamente a chamada “taxa das blusinhas”, como ficou conhecida a cobrança de Imposto de Importação federal de 20% sobre remessas postais internacionais de até US$ 50 (cerca de R$ 260 na cotação atual). Criada em 2024 com a intenção declarada de proteger o comércio nacional, a taxa foi suspensa pelo governo em maio deste ano.

— Faço o compromisso que, na semana que vem, nós vamos deliberar essa matéria, para proteger milhões de brasileiros — registrou Davi, lembrando que a MP tem validade até o dia 8 de setembro.

De acordo com Hugo Motta, a relatoria da MP deve ficar a cargo de um senador.

Minerais críticos

Outra matéria que deve ser votada na próxima semana é a proposta que estabelece a Política Nacional de Minerais Críticos e Estratégicos (PL 2.780/2024). Além de criar o Conselho Nacional para Industrialização de Minerais Críticos e Estratégicos, vinculado à Presidência da República, o texto busca fomentar a pesquisa, extração, beneficiamento e transformação de minerais críticos e estratégicos, essenciais para setores-chave da economia, como a transição energética e a segurança nacional.

Datacenters

O Redata (PL 278/2026) oferece incentivos fiscais para empresas que instalem ou ampliem datacenters no Brasil. O objetivo é fomentar o setor de tecnologia da informação, promovendo o uso de energia limpa e investimentos em pesquisa e inovação. Do deputado José Guimarães (PT-CE), a matéria ainda aguarda a definição de relator e já recebeu 22 emendas.

Diálogo

Hugo Motta disse estar feliz com o resultado da reunião. Em sua visão, o Brasil precisa de diálogo, cooperação e trabalho conjunto entre Congresso e Executivo, para tratar de temas que interessam à população brasileira.

Na mesma linha, o presidente Lula elogiou a conversa entre o governo e o Legislativo e disse que os interesses do povo brasileiro precisam estar em primeiro lugar. Segundo ele, as matérias tratadas na reunião são importantes “para garantir mais tempo e segurança para as famílias brasileiras”.

— O importante é que a gente tenha a dimensão do que é urgente e prioridade. Essas matérias são importantes e são prioridade do povo brasileiro — declarou Lula.

Agência Senado (Reprodução autorizada mediante citação da Agência Senado)

Fonte: Agência Senado